罕見病藥物的開發(fā)面臨著許多的挑戰(zhàn)，包括但不限于臨床患者入組、臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、對疾病進(jìn)展或機(jī)理的理解缺少、對臨床意義終點(diǎn)的把握不足等。模型引導(dǎo)的藥物研發(fā)MIDD通過整合各種來源的知識(shí)/數(shù)據(jù)和建模與模擬的策略，已成為加速藥物開發(fā)的重要工具，各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)也日益重視MIDD在罕見病藥物開發(fā)中的應(yīng)用，例如，2024年10月，中國CDE發(fā)布了公開征求《模型引導(dǎo)的罕見病藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知。

本課程將討論罕見病藥物開發(fā)中的臨床藥理和法規(guī)監(jiān)管審批中的關(guān)注點(diǎn)；不同MIDD方法在罕見病藥物開發(fā)中的應(yīng)用，特別是生理藥代動(dòng)力學(xué)PBPK方法；最后，張博士還將分享幾個(gè)成功應(yīng)用PBPK方法支持罕見病藥物開發(fā)與審批的案例。

• 罕見病藥物開發(fā)面臨的挑戰(zhàn)

• 罕見病藥物開發(fā)中臨床藥理學(xué)和法規(guī)監(jiān)管的主要關(guān)注點(diǎn)

• MIDD方法在罕見病藥物開發(fā)中的作用

• 罕見病藥物開發(fā)和監(jiān)管審批中應(yīng)用PBPK的案例

張博士在法規(guī)監(jiān)管和工業(yè)界藥物開發(fā)方面擁有豐富的專業(yè)知識(shí)與經(jīng)驗(yàn)，曾在FDA和制藥企業(yè)任職多年。在FDA十多年的任職期間，是全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)公認(rèn)的PBPK和MIDD專家，率先將PBPK應(yīng)用于質(zhì)量源于設(shè)計(jì)QbD領(lǐng)域，并審評了多個(gè)治療領(lǐng)域的IND, NDA, BLA項(xiàng)目。

新藥研發(fā)

臨床藥理

定量藥理

DMPK

制劑研發(fā)

報(bào)名截止時(shí)間：2024年11月19日17:00